Basecamp Research、プログラム可能な遺伝子挿入を実現する世界初のAIモデルを発表

• この画期的な成果は、遺伝子医療における長年の課題に挑み、治癒を目指す次世代の細胞・遺伝子治療の開発を目指すものである。
• 同技術は、世界各地で収集された新たなデータセットを用いて、NVIDIAとの共同開発のもと、NVIDIA BioNeMoによって高速化された世界最大規模の進化型AIモデルをトレーニングすることで開発された。
• 同じ汎用性の高いモデルは、新規の抗菌ペプチド分子の設計にも活用され、実験室で97%の成功率が確認された。これには、多剤耐性の「スーパーバグ」に対して極めて強力な効果を示す候補分子も含まれている。
• Basecamp Researchは、EDENモデルに関する深い技術的協業を経て、シリーズCラウンドに先立ち、投資家としてNVenturesを迎え入れた。

ロンドン・ケンブリッジ（マサチューセッツ州）, 2026年1月12日 /PRNewswire/ — 進化を応用して新たな医薬品を設計する最先端のAI研究機関であるBasecamp Researchは本日、プログラム可能な遺伝子挿入を実現する世界初のAIモデルを発表し、不具合のある遺伝子を置換し、治療用途に向けて細胞を再プログラムするための新たな手法を提示しました。これらのモデルはNVIDIAとの共同トレーニングによって開発され、がんや遺伝性疾患に対する次世代治療の創出を牽引しています。並行して、Basecamp Researchは長年にわたる緊密な技術的協業を経て、プレシリーズCラウンドにおいてNVentures（NVIDIAのベンチャーキャピタル部門）からの投資を確保しており、これにより同社は研究開発の加速を図ります。

「私たちは、がんや遺伝性疾患の患者にとって可能性が大きく拡張される、その出発点に立っていると考えています」と、Basecamp Researchの最高科学責任者であるJohn Finn氏は述べています。「治療用酵素の設計にAIを活用することで、現在は治療不可能とされている数千の疾患に対する治癒の開発を加速させ、何百万人もの人々の人生を根本的に変革できる可能性があると期待しています。」

プログラム可能な遺伝子挿入

プログラム可能な遺伝子挿入、すなわち大規模な治療用DNA配列をヒトゲノム上の正確な位置に配置する技術は、遺伝子医療における中核的な目標として数十年にわたり追求されてきました。既存のCRISPRベースの手法は、小規模な編集しか行えず、しかもDNAを損傷させる必要があるため、適用可能な場所や方法に制約があります。Basecamp Researchは、AIがヒトゲノム上の定義された部位において大規模な遺伝子挿入を実行できる酵素を設計可能であることを示した初の企業であり、プログラム可能な治療法の実現に向けた長年待ち望まれてきた道を切り拓きました。

Basecamp ResearchのAIプログラム可能遺伝子挿入（aiPGI^™）プラットフォームは、NVIDIAと共同開発された新しい進化型AIモデル群であるEDENを基盤としており、同社独自のゲノミクスデータセットであり同種最大規模のBaseData^™を用いてトレーニングされています。これらのモデルはDNAの言語と進化のパターンを学習することで、がんや遺伝性疾患に対する新たなプログラム可能治療法を設計できるようになっています。

本日公開された、NVIDIA、Microsoftおよび第一線の研究者らが共同執筆した論文 [リンク] における実験室での結果では、EDENモデルがヒトゲノムにおける疾患関連の標的部位としてテストされたすべての部位（100%）に対して、複数の活性挿入タンパク質を設計することに成功しており、ゲノム上の標的部位をプロンプトとして与えるだけで実現された点で、AIモデルの能力における重要な前進を示しています。

Basecamp Researchはすでに、ヒトゲノム内の1万か所を超える疾患関連部位における挿入を実証しており、新規のセーフハーバー部位において、がんと戦うDNAを初代ヒトT細胞に治療的に組み込むことにも成功しています。その結果、がん細胞に対して強力な殺傷能力を示すCAR-T細胞が生成され、実験室アッセイにおいて90%以上の腫瘍細胞除去率が確認されました。

「スーパーバグ」と闘うAI設計分子

世界的な薬剤耐性危機を対象とするもう一つの重要な治療設計の最前線において、同じモデルはその汎用性を発揮し、有害な細菌を殺菌する可能性を持つ小型タンパク質である新規抗菌ペプチド（AMP）の集中的なライブラリを設計しました。その結果、候補分子の97%が実験室試験において活性が確認されました。César de la Fuente教授が率いるペンシルベニア大学の研究者との共同研究では、最も高い性能を示したAMPが、最重要優先度に分類される多剤耐性病原体に対して高い有効性を示し、危険な「スーパーバグ」との闘いにおける強力な新たな手段となる可能性を示しました。

独自データと最先端AIモデルがもたらしたブレークスルー

aiPGI^™を支えるEDENモデルは、100万種を超える新発見種から得られた進化的DNAの10兆トークン以上を用いてトレーニングされています。これらのデータは、同社が先駆的に確立し、2025年6月に発表した新たなデータ収集戦略の一環として、5年間にわたり、28か国・5大陸にまたがる150か所以上の地点から収集されました。

最大規模のEDENモデルは、1,008基のNVIDIA Hopper GPUから成るクラスタ上で1.95×10²⁴ FLOPSの計算量を用いてトレーニングされ、NVIDIA BioNeMoのライブラリによって高速化されており、その規模はGPT-4クラスのモデルに匹敵し、これまでに報告された中でも最も計算集約的な生物学系モデルの一つに位置付けられます。

開発中の治療資産

これらの能力は、Basecamp Researchが構築を進める細胞・遺伝子治療の新たなパイプラインを支える基盤となっており、現在利用可能な治療法よりも、より高い精度、予測可能性、個別化を実現する治療への道を切り拓いています。同社は、BaseData^™、EDENモデルおよびaiPGI^™の継続的な高度化を原動力として、がんおよび遺伝性疾患のさまざまな適応症にわたり、治癒の可能性を有する治療法の開発を目指しています。

Basecamp Researchについて

Basecamp Researchは、「Beyond Known Biology^™」の探究を通じてライフサイエンス分野における主要な課題の解決に取り組んでいます。同社は、世界最大規模で倫理的に収集され、かつグローバルな代表性を備えた生物学的データセットであるBaseDataを活用し、最先端AIモデルを構築しています。Basecamp Researchは、28か国における152を超える組織とのパートナーシップを通じて独自に生物学的データを収集・キュレーションしており、公開データベース由来の情報で学習したモデルでは得られない遺伝的多様性へのアクセスをAIに提供しています。これにより、Basecamp Researchは、治療研究開発を加速させる新規タンパク質配列や生物学的システムの設計を可能にしています。

Basecamp Researchは、世界中のバイオ医薬品企業や学術機関と提携しており、同社の取り組みは、Fast Companyによる「バイオテクノロジー分野で最も革新的な企業トップ10」や、FTが支援するSiftedの欧州を代表するスタートアップ有望企業「AI100」に選出されるなど、高い評価を得ています。詳細は basecamp-research.com をご覧ください。

BaseData^™、Beyond Known Biology^™、EDEN-GLM^™およびaiPGI^™は、Basecamp Researchのブランド名および技術です。