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表皮水疱症のあらゆる亜型に対応し、皮膚表面全体の創傷および病変を治療するために開発された初の外用治療薬
SD-101 の製造開発の拡大と SD-101 プログラムのグローバルにおける商業化に関連する活動を加速するための資金提供
サウスカロライナ州マウントプレザント, 2025年6月19日 /PRNewswire/ — バイオ医薬品企業のParadigm Therapeutics, Inc.は、Eshelman Ventures, LLCによる1,260万ドルの追加投資を発表しました。これにより、Paradigm Therapeuticsの2025年の投資総額は2,510万ドルとなります。Eshelman博士は引き続きParadigm Therapeuticsの戦略顧問を務めます。SD-101は、あらゆる亜型の表皮水疱症（EB）患者を対象とした外用全身治療薬として開発されています。この追加投資は、製造や規制に関する活動を含む、予定されているSD-101プログラムのグローバルな商業化に関連する活動を加速するために使われます。
「SD-101プログラムに追加投資をもたらすこの機会により、Paradigm Therapeuticsは、世界中の表皮水疱症の患者さんにSD-101を届ける取り組みを加速することができます」とParadigm Therapeuticsの最高経営責任者であるRobert Ryan博士は述べています。「Paradigm Therapeuticsの目標は、世界中の規制当局と協力し、亜型にかかわらず、表皮水疱症を患っている人に対する全身皮膚治療オプションの必要性に対応することです。Paradigm Therapeuticsは、これまでの臨床データが、表皮水疱症のさまざまな疾患の患者に役立つSD-101の機能を裏付け、実証していると考えており、潜在的なパートナーと取り組みながら、登録に向けても引き続き取り組んでいきたいと考えています。」
Ryan博士は次のように補足しています。「表皮水疱症は壊滅的な病気です。アメリカやヨーロッパの研究施設の臨床データは、表皮水疱症患者全体においてSD-101の使用による有益な効果を示しており、登録に向けて前進することを強く支持していると私たちは考えています。完了した第II相および第III相の臨床試験の結果から、SD-101は、全身治療の選択肢が限られている小児および成人の表皮水疱症患者に対する、皮膚表面全体の病変および創傷の全身的な治療において、広範な効果を示しました。SD-101は、長期使用において良好な安全性プロファイルを有することも示しています。重要なのは、SD-101による全身療法により、表皮水疱症の患者の罹患率と死亡率の主な原因である皮膚感染症の発生率が減少することです。」
表皮水疱症（ EB ）について
表皮水疱症は、きわめてまれで重篤な遺伝性疾患であり、出生時に重度の水疱形成や開放創を引き起こす脆弱な皮膚の原因となることがよくあります。子どもや成人の一生涯に影響する創傷や病変皮膚を含むEB患者のあらゆる亜型を対象に、患者の皮膚表面全体の治療を目的として開発された承認済みの治療法はまだありません。EBは慢性の病気で、外見が変わってしまったり、場合によっては死に至ることもあります。EBには多くの遺伝的・症状的変異がありますが、どの型にも共通しているのは、皮膚が脆弱で、わずかな摩擦や外傷で水ぶくれができたり、裂けたりすることです。
SD-101 について
SD-101は、EBのあらゆる亜型に見られる重度の皮膚障害を改善する可能性が実証された外用クリームです。第II相および第III相試験は、単純型EB、劣性遺伝性ジストロフィー（RDEB）、接合部型EBの小児および成人を対象に実施されました。これらの研究には、合計217人のEB患者が含まれています。成人および生後21日の小児に、毎日全身の各所に3か月間にわたってSD-101を塗布しました。主な結果測定は対象の創傷閉鎖の評価であり、さらに、全身表面積（BSA）の水疱・創傷被覆の減少や、慢性治療用の製品の長期使用をサポートする優れた安全性プロファイルの実証などの二次測定も行われました。
SD-101は、FDAのBreakthrough Therapy指定を受けた最初のEB治療薬です。SD-101は、U.S. Food and Drug Administration（FDA）より、EBの広範な治療を対象とするRare Pediatric Diseaseの指定を受けました。Rare Pediatric Diseaseの指定に加えて、SD-101はFDAおよびEuropean Commission（EC）からOrphan Drugの指定を受けました。承認されると、ParadigmはPriority Review Voucher（PRV）を受け取る資格を得ます。
Paradigm Therapeutics, Inc. について
Paradigm Therapeutics, Inc.は、希少疾患の治療における重要な医療ニーズに対応する革新的な治療法の開発に重点を置く、臨床段階の非上場製薬企業です。Paradigm Therapeuticsは表皮水疱症（EB）の治療に主眼を置いています。表皮水疱症患者の皮膚効果に対する主要な治療薬であるSD-101は、第II相および第III相臨床試験を完了しました。SD-101は、特別な取り扱いが不要で室温保存が可能な外用クリームであり、EBのあらゆる亜型に見られる重度の皮膚障害を改善する可能性が実証されています。
将来の見通しに関する記述
ここに含まれる過去の情報を除き、本プレス・リリースに記載されている事項は、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述です。これには、当社製品の開発、規制当局による承認、商業化の成功における第三者への依存、新技術に基づく製品候補の開発に内在する失敗のリスク、臨床開発努力のコストに関連するリスク、およびその他のリスクが含まれます。実際の結果は予測とは大きく異なる可能性があります。これらの将来の見通しに関する記述は、発表日現在の当社の判断を示したものです。Paradigm Therapeuticsは、これらの将来見通しに関する記述を更新する意図や義務を一切負わないものとします。
問い合わせ先
Robert Ryan博士
最高経営責任者
rryan@paradigmtherapeutics.com
(919)-274-0703
ロゴ – https://mma.prnasia.com/media2/2677364/Paradigm_Therapeutics_Logo.jpg?p=medium600
